アクセルロン・ファーマ（NASDAQ：XLRN）は1日、同社のACE-1334が全身性強皮症の治療薬として希少疾病医薬品の指定を米食品医薬品局（FDA）から受けたと発表した。

　この指定は、米国での患者数が20万人未満の希少疾病に対する安全かつ有効な治療法の評価と開発を促進するためのもので、指定を受けると、臨床試験の費用援助や税制優遇、FDAの利用料免除などの利点がある。

　ACE-1334は、前臨床試験において繊維症の多重モデルに対する抗繊維化活性が認められている。第1相臨床試験では、健康なボランティアを対象として増量投与を評価している。アクセルロンは、2021年に全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD）の患者を対象とした第1b・第2相臨床試験を開始する考えを示した。

　アクセルロンは、ACE-1334とは別に、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の治療薬としてACE-011（ソタテルセプト、sotatercept）を開発している。ACE-011は第2相臨床試験で良好な結果を示し、現在、あらゆる段階のPAH患者に対する基幹治療薬とする長期的目標を達成するために、複数の第3相臨床試験が計画されている。

　また、同社のReblozyl（一般名：ルスパテルセプト）は、ベータサラセミアの成人患者に対する貧血治療薬として承認されている。
-0-