バイオ医薬品会社アルナイラム・ファーマシューティカルズ(NASDAQ:ALNY)は19日、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(TTR-FAP)に対するRNA干渉法(RNAi)治療薬「vutrisiran」について、米食品医薬品局(FDA)に新薬承認申請(NDA)を提出した。

 この申請は、主要評価項目と副次的評価項目を達成した第3相臨床試験のデータを裏付けとしている。

 9か月目時点でベースラインからの補正ニューロパチー障害スコア(mNIS+7)をプラセボ(偽薬)投与群と比較する主要評価項目で、中心値の改善を示した。生活の質(QOL)の改善および歩行速度の改善をプラセボ投与群と比較する副次的評価項目も達成した。

 vutrisiranは、希少疾患治療薬および迅速審査(ファストトラック)の指定も受けている。

 TTR-FAPは、末梢神経にアミロイド(たんぱく質の固まり)が付着蓄積して神経の働きを失わせ、神経やさまざまな臓器の障害を引き起こす、世界でおよそ5万人が罹患しているとされる希少疾患。
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