小分子医薬の開発を手掛けるバーテックス・ファーマシューティカルズ(NASDAQ:VRTX)は、α1アンチトリプシン(AATD)の治療候補薬「VX-864」の開発を断念した。第2相臨床試験で得られた治療効果は、有意な臨床上のベネフィットにつながる可能性が低いと判断した。

 AATDは、タンパク質分解酵素を阻害する血中のα1アンチトリプシン(AAT)の欠乏により、肺気腫を生じ、慢性閉塞性肺疾患(COPD)を発症する疾患で、肝機能障害なども発症することのある難病。

 バーテックスは、他の小分子医薬の開発に注力するとしている。

 この発表を受け、バーテックスの株価は10日通常取引終了後の時間外取引で下落し、終値比28.07ドル(12.95%)安の188.70ドルをつけた。

 一方、同じくAATD治療薬を開発しているアローヘッド・ファーマシューティカルズ(NASDAQ:ARWR)は、時間外取引で終値比4.28ドル(5.11%)高の88.00ドルをつけた。

 アローヘッドの候補薬「ARO-AAT」は第2相臨床試験を進めている。
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