スイスの医薬品大手ノバルティス(NYSE:NVS)傘下で遺伝子治療薬を開発するノバルティス・ジーンセラピーの弁護団は22日、レジェンクスバイオ(NASDAQ:RGNX)が遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」(一般名:オナセムノゲン アベパルボベク)について求めている特許期間延長(PTE)を却下するよう求める市民請願を米食品医薬品局(FDA)に提出した。

 レジェンクスバイオは、遺伝子治療薬の開発でノバルティスと提携している。

 請願書では、レジェンクスバイオはゾルゲンスマのPTE申請に関する再検討には関与しておらず、適切な注意を怠っており、PTEはレジェンクスバイオに帰属するとはいえないとしている。

 ゾルゲンスマは脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する遺伝子治療薬で、日本では2020年5月に約1億6700万円という史上最高の薬価で保険適用され話題を呼んだ。20年通期の売上高は9億ドルで、遺伝子治療薬開発の高い市場価値を裏付けている。

 レジェンクスバイオは昨年12月、ゾルゲンスマのロイヤルティーの一部を2億ドルで資金化すると発表した。
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