米バイオ医薬品開発企業サイロス・ファーマシューティカルズ(NASDAQ:SYRS)は2日、Tamibarotene(Am80)が骨髄異形成症候群(MDS)の希少疾患治療薬として米食品医薬品局(FDA)の指定を受けたことを明らかにした。

 これを受けてサイロスの株価は、通常取引終了後の時間外取引で2日終値比0.14ドル(7.25%)高の2.07ドルに反発した。2日終値は、前日比0.14ドル(6.76%)安の1.93ドルだった。

 Tamibaroteneは現在、新たにMDSのリスクが高いと診断されたレチノイン酸受容体アルファ(RARA)陽性の患者に対する治療薬として、脱メチル化薬アザシチジン(Azacitidine)との併用を評価する第3相臨床試験が行われている。

 MDSは、骨髄の造血幹細胞に異常が生じて正常な血液細胞が造られなくなる白血病関連の疾患で、中でも再生不良性貧血は日本でも難病指定を受けている。

 FDAは米国内で患者数が20万人未満の疾患を希少疾患として、希少疾患治療薬としての指定を受けると、市販が承認された場合に市場優先権が7年間認められる。
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